2022年4月30日，11岁的女孩玥玥（化名）顺利完成贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植治疗并出院，标志着重医附属儿童医院血液肿瘤科采用贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植治疗难治复发急性淋巴细胞白血病取得重大进展。
2019年9月，玥玥因“面色苍白1个多月、鼻出血2次、发热1次”来到重医附属儿童医院血液肿瘤科就诊，经过全面的检查评估，诊断为“急性普通B淋巴细胞白血病”，联合化疗治疗后，玥玥的疾病很快达到完全缓解。但就在进入最后维持治疗阶段时，2022年1月，通过骨髓检查，却发现了骨髓中出现微小残留病（MRD），意味着玥玥白血病早期复发了。
血液肿瘤科窦颖副主任介绍，虽然目前儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的五年无病生存率已提高至80%以上，但复发ALL，尤其是早期复发ALL长期存活率显著降低，二次缓解率亦不理想，多年来一直备受全世界血液肿瘤医生广泛关注并投入大量研究。
据悉，贝林妥欧单抗是全球首个同时靶向T细胞标记物CD3和B细胞标记物CD19的双靶点抗体药物，用于治疗CD19阳性的难治或复发性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。目前研究表明，相较于化疗，贝林妥欧单抗治疗可使患者获得更高缓解率和生存率，而且毒副作用较化疗低。该药已于2020年在中国获批上市，并于2022年4月获批用于成人和儿童的复发及难治前体B细胞急性淋巴细胞白血病，目前国内用于儿童患者的案例不多。
经过深入讨论和沟通后，血液肿瘤科医疗团队为玥玥制定了针对性的新型治疗方案：贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植治疗。
由于玥玥与2岁的同胞弟弟HLA高分辨配型10/10相合，团队决定选择玥玥的同胞弟弟作为移植的供者，并征得家长的同意。科室还邀请国内有该药使用经验的专家与血液肿瘤医护团队进行经验分享和交流，并制定了贝林妥欧单抗的使用细则、不良反应的处理流程等。
一切准备就绪。
2022年2月10日，玥玥开始贝林妥欧单抗的输注。血液肿瘤科医护团队时刻密切关注着玥玥的病情变化。
用药过程中，玥玥一度出现发热、白细胞和血小板下降及胆红素升高等不良反应，但程度都不严重，经过医护团队的悉心治疗、护理，乐观的玥玥在家人的陪伴下，顽强地度过了难关，完成了贝林妥欧单抗治疗，成功达到了二次缓解。
期间团队顺利完成对玥玥弟弟连续2天的外周血造血干细胞采集。2022年4月1日，医护人员为玥玥顺利回输同胞弟弟的外周血造血干细胞，并在移植后严密监测玥玥的病情。
玥玥在移植后成功造血重建，且未发生严重并发症，在移植后第15天及第28天，供受者基因嵌合状态检测均显示供者细胞在受者体内完全植入。
重医附属儿童医院血液肿瘤科一直将难治复发白血病的诊治作为重点攻关医疗技术项目，积累了丰富的诊治管理经验，致力于不断提高医疗技术水平。
贝林妥欧单抗获批上市后，血液肿瘤科团队在学科带头人于洁教授的推动下，及医院对新技术项目的支持下，再次把免疫抗体治疗技术在难治复发白血病中的应用，作为重点发展的新技术项目。此次血液肿瘤科团队成功完成西南地区首例贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植治疗儿童复发急性B淋巴细胞白血病，为难治及复发急性前B淋巴细胞白血病的治疗，探索出一条疗效更好、毒副作用更低的新治疗途径，让难治复发白血病患儿获得更好的治疗选择，更大的生存希望，更美好的明天。
